Anvisa libera medicamento experimental para Lito Sousa tratar Creutzfeldt-Jakob
Influenciador será o primeiro paciente humano a testar a substância da Regeneron Pharmaceuticals sob programa de uso compassivo da agência
A Anvisa liberou na sexta-feira (4 de setembro) a importação excepcional do ALN-6457, um medicamento ainda em fase experimental, para o influenciador Lito Sousa. Ele será o primeiro paciente a testar a substância no tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição rara, progressiva e fatal. O Hospital Israelita Albert Einstein apresentou o pedido à agência regulatória, que aprovou a medida sob um programa de uso compassivo.
O programa de uso compassivo funciona como um mecanismo de acesso para pacientes sem alternativas terapêuticas. Permite o uso de substâncias ainda em fase experimental, antes mesmo do término dos testes clínicos. No caso de Lito, a Anvisa considerou a gravidade irreversível da doença e a ausência de representante legal ou fabricante do medicamento no Brasil como justificativa para a autorização excepcional. Vale notar que a aprovação não representa comprovação de eficácia ou segurança do tratamento, conforme comunicado da agência.
Como funciona o uso compassivo
Este programa existe especificamente para casos graves e progressivos onde não há outras opções de tratamento disponíveis. A inclusão de Lito seguiu critérios médicos rigorosos, dada a natureza irreversível da doença de Creutzfeldt-Jakob e sua evolução rápida. A esposa do influenciador, Mila Seidl, solicitou a inclusão e coordenou uma ação conjunta envolvendo Ministério da Saúde, hospital, Anvisa e FDA, a agência regulatória norte-americana.
O medicamento ALN-6457 é desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals. Ainda está em estágio pré-clínico, sem estudos formalmente iniciados em seres humanos para a doença priônica. Isso torna Lito um caso singular não apenas no Brasil, mas no mundo: ele será a primeira pessoa a testar a substância em humanos. A importação ocorrerá por pessoa física, uma vez que não existe registro comercial ou representante legal da droga no país.
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Esposa de Lito Souza comemorar a liberação da Anvisa (Foto: reprodução/Instagram/@milaseidl)
A doença de Creutzfeldt-Jakob
A doença de Creutzfeldt-Jakob resulta da alteração anômala de uma proteína denominada príon. Essa partícula modificada se multiplica no cérebro e destrói neurônios de forma progressiva. É uma condição rara, progressiva e sem cura conhecida. O padrão de degeneração deixa buracos no tecido cerebral, o que originou o termo espongiforme para caracterizar a enfermidade.
Segundo o neurologista José Bauab, citado em reportagem, o mecanismo de destruição ocorre assim: “As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula”. Essa toxicidade atinge também a glia, o tecido de sustentação dos neurônios, amplificando o dano neural.
Os registros epidemiológicos no Brasil ilustram a gravidade da doença. Entre 2005 e 2021, foram confirmados 547 casos. A faixa de 55 a 74 anos concentrou 60,2% das notificações, com idade média de 66 anos entre casos suspeitos. O diagnóstico em Lito é atípico pela idade, já que a forma esporádica costuma ocorrer em pessoas entre 60 e 80 anos.
O prognóstico grave
O prognóstico é severo. Conforme o Ministério da Saúde, aproximadamente 90% dos pacientes evoluem para óbito entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de cinco meses. Entre as notificações analisadas, houve 290 registros de morte, evidenciando a urgência terapêutica em casos como o de Lito.
Não há informações até o momento sobre quando o medicamento chegará ao país ou quando o tratamento será iniciado. Qualquer dúvida sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob, seu manejo ou possíveis tratamentos deve ser esclarecida com um profissional de saúde especializado.