Ministério entra em ação e solicita inclusão de Lito Sousa em tratamento experimental nos EUA
Influenciador consta em lista para triagem, porém entrada efetiva depende de cronograma da pesquisa e autorização do órgão regulador americano
O Ministério da Saúde formalizou solicitação para que o influenciador Lito Sousa participe de um estudo clínico experimental nos Estados Unidos sobre a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), enfermidade rara de progressão acelerada e sem tratamento conhecido atualmente. Conforme comunicado na terça-feira 25 de agosto, Lito integra lista de candidatos para triagem, mas sua efetiva participação permanece condicionada ao cronograma do protocolo e à aprovação da FDA, agência reguladora americana.
A mobilização ganhou ritmo quando a esposa de Lito, Mila Seidl, procurou o ministro da Saúde no domingo 23 de agosto. A família também contactou o Itamaraty para obter respaldo diplomático. O Ministério confirmou estar em diálogo desde aquele fim de semana.
O Ministério da Saúde realizou contatos com pesquisadores responsáveis pelos protocolos experimentais nos Estados Unidos, inscreveu Lito para triagem junto aos centros de pesquisa e formalizou a solicitação de participação na fase inicial dos testes.
O ministro Alexandre Padilha reforçou o compromisso do governo com o caso:
“Apoiamos a busca de centros de pesquisa e estudos sobre a doença, assim como formalizamos a solicitação da inclusão de Lito na fase inicial dos testes do único estudo clínico ativo identificado até o momento, em Harvard”
A urgência motiva cada decisão da família. A DCJ avança rapidamente e já comprometeu a visão de Lito. Os tratamentos em desenvolvimento não pretendem reverter os danos já ocorridos, mas sim desacelerar a progressão. É uma corrida contra o tempo.
Os pesquisadores tentam bloquear o acúmulo de uma proteína anormal chamada príon. A meta é interromper o mecanismo que destrói neurônios. Bruno Solano, especialista em doenças priônicas, descreve a estratégia:
“É um mecanismo feito para funcionar como fechar a torneira do problema. A gente vai impedindo que o ‘tanque’ do cérebro vá recebendo mais dessa proteína e, assim, alimentando esse mecanismo”
O Broad Institute, que coordena um dos estudos, sintetizou a situação:
“não sabemos se podemos ajudar, mas vamos tentar”
Lito recebeu comunicação de que consta da lista para triagem, mas isso não garante entrada automática no tratamento. Os responsáveis pelo estudo deixaram claro que tudo continua sujeito ao cronograma definido e à aprovação regulatória.
Dois caminhos de pesquisa
Dois protocolos clínicos estão em funcionamento para a DCJ. O ION717, conduzido pela Ionis Pharmaceuticals, representa uma frente. O PRiSM, sob coordenação do Broad Institute (vinculado a Harvard e MIT), representa a outra. Ambos focam no mesmo alvo biológico: o gene PRNP, responsável pela síntese da proteína príon.
Ministério da Saúde pede inclusão de Lito Sousa em estudo experimental nos EUA (Vídeo: reprodução/YouTube/@sbtnews)
O ION717 encontra-se em estágio mais avançado. O primeiro paciente recebeu a medicação em janeiro de 2024. Em março deste ano, a Ionis expandiu a pesquisa com um novo grupo de aproximadamente 20 pacientes. Os resultados preliminares indicaram segurança, alimentando esperança controlada.
O estudo estava fechado para novos voluntários quando a família de Lito buscou uma abertura. A severidade do quadro clínico do influenciador gerava possibilidade de que ele recebesse a medicação fora do desenho original do protocolo.
O PRiSM abriu vagas em abril de 2024 para a fase 1 com 15 voluntários. Havia chances de ainda não ter completado o quadro de participantes. A pesquisa permanece em estágio bem mais preliminar que o ION717.
Como funcionam as terapias
As duas abordagens utilizam tecnologias distintas, mas perseguem objetivo idêntico. O ION717 emprega tecnologia ASO (oligonucleotídeo antissenso). A molécula sintética funciona como um filtro que se liga ao RNA do gene PRNP, reduzindo a produção de proteína príon normal. A aplicação ocorre por punção lombar, diretamente no fluido cefalorraquidiano.
O PRiSM recorre a tecnologia siRNA (RNA de interferência). Esse mecanismo atua de forma diversa, funcionando como um localizador que se prende a proteínas capazes de identificar e destruir o RNA de PRNP. O resultado final converge, mas a via biológica difere.
Ambas as estratégias compartilham um princípio fundamental: ao reduzir a matéria-prima (a proteína príon normal), reduz-se o acúmulo de proteínas deformadas que deterioram os neurônios.
Os critérios que restringem entrada
A aceitação de um paciente em estudo clínico não é flexível. O protocolo estabelece um número preciso de participantes, e esse número integra o desenho científico. Alterá-lo significa comprometer todo o experimento.
O paciente necessita preencher todos os critérios de inclusão e exclusão já aprovados pelas instituições regulatórias antes do início da pesquisa. Bruno Solano explica o fundamento:
“O paciente tem que ter todos os critérios de inclusão e de exclusão que já foram aprovados pelas instituições regulatórias para aquele estudo”
Essa rigidez existe para garantir rastreabilidade perante as agências regulatórias e para preservar a validade científica dos dados coletados.
Lito foi admitido no grupo controle do PRiSM. Participantes do grupo controle passam pelos mesmos exames e recebem o mesmo acompanhamento clínico dos demais, porém não recebem a substância experimental. Esse desenho existe para validar se eventual melhora (ou sua ausência) provém do medicamento ou se seria resultado da evolução natural da doença combinada com o acompanhamento clínico.
Mila comunicou que o grupo controle exigiria permanência nos Estados Unidos sem acesso ao tratamento experimental. A família decidiu não seguir essa opção.
A Ionis Pharmaceuticals dispõe de programa de uso compassivo para fármacos em testes clínicos, permitindo acesso a pacientes fora do protocolo em situações graves. A família explorou essa possibilidade, mas a Ionis negou o uso compassivo neste caso.
O que ainda está aberto
Os dois estudos encontram-se em fases preliminares. Segurança e eficácia ainda não foram estabelecidas. As pesquisas continuam determinando qual dose é segura e qual é o melhor esquema de administração.
O cérebro possui uma barreira especial, a barreira hematoencefálica, que dificulta a penetração de medicamentos. A doença priônica não se concentra em um ponto: se distribui por múltiplas áreas do cérebro. A substância terapêutica precisa se distribuir de forma adequada e manter sua atividade pelo período necessário.
O quadro clínico de DCJ é progressivo. Não existe cura conhecida hoje. Diante dessa realidade, a análise de risco-benefício se transforma. Terapias ainda em validação tornam-se opções viáveis quando a alternativa é a progressão certa e fatal da doença.
Nos últimos dez anos, o Brasil registrou 1,6 mil notificações de casos suspeitos de DCJ, conforme dados preliminares do Ministério da Saúde. É uma doença rara, mas o volume de casos é expressivo.
O próximo passo depende das respostas dos centros de pesquisa. A inclusão em lista para triagem abre uma porta, mas não garante participação efetiva. Tudo segue conforme cronograma e aprovações regulatórias.