No ano de 2020, o mundo conheceu um novo método de edição de genes, o CRISPR/Cas9, que é capaz de alterar o DNA de plantas, animais e microrganismos de precisão. Utilizando essa tecnologia, pesquisadores do Reino Unido projetaram células do sistema imunológico, as famosas células T, colhidas por doadores para o tratamento de crianças com leucemia em quadros graves e com poucas opções de tratamento. Na primeira fase do ensaio clínico, as células T foram alteradas com as tesouras genéticas através de um corte realizado no DNA e inserção de um código genético para que as células passem a expressar um receptor chamado CAT.
Os pacientes tratados no Reino Unido tinham entre 14 meses e 11 anos de vida e receberam o tratamento até fevereiro deste ano com o objetivo de que as células editadas ficassem ativas por quatro semanas, prazo que a doença reduz ou se torna indetectável. Nesse prazo os participantes tornaram-se elegíveis a receber o tratamento com células-tronco da medula óssea, por meio deste tratamento, os pacientes podem ter um sistema imunológico saudável.
Crianças com leucemia precisam passar por diversos tratamentos para combater a doença (Reprodução/Blog da Saúde)
Ainda durante a pesquisa, quatro das seis crianças entraram em remissão e depois receberam o transplante. “Embora existam desafios a serem superados, este estudo é uma demonstração promissora de como as tecnologias emergentes de edição de genoma podem ser usadas para atender às necessidades de saúde de crianças mais doentes.’ afirma o autor principal do estudo, Waseem Qasim.
Essa terapia revolucionária tem o objetivo de reprogramar geneticamente as células do sistema de defesa do paciente para reconhecer e ao mesmo tempo combater o tumor é conhecida como CAR-T. O tratamento funciona com o uso das células do próprio paciente e já se encontra autorizada pela Anvisa aqui no Brasil e está sendo realizada com poucos pacientes. Por se encontrar em sua fase inicial, ela acontece no Hospital Israelita Albert Einstein em São Paulo, com o apoio do Sistema Nacional de Saúde (SUS).
Foto destaque: Durante o tratamento, a criança sofre com a perca capilar. Reprodução/Drauzio Varella
